एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस के लिए अनुमोदित नवीनतम उपचार के निर्माता ने गुरुवार को कहा कि ऐसा होगा दवा को बाज़ार से हटाओ क्योंकि एक बड़ा क्लिनिकल परीक्षण इस बात का सबूत नहीं दिया कि इलाज काम कर गया.

कंपनी, एमिलिक्स फार्मास्यूटिकल्स ने एक बयान में कहा कि उसने संयुक्त राज्य अमेरिका में दवा को वापस लेने की प्रक्रिया शुरू कर दी है, जहां इसे रिलिविरियो कहा जाता है, और कनाडा में, जहां इसे अल्ब्रियोज़ा कहा जाता है। कंपनी ने कहा कि गुरुवार तक, कोई भी नया मरीज़ दवा शुरू नहीं कर पाएगा, जबकि मौजूदा मरीज़ जो दवा लेना जारी रखना चाहते हैं, उन्हें मुफ़्त दवा कार्यक्रम में स्थानांतरित किया जा सकता है।

यह दवा गंभीर तंत्रिका संबंधी विकार के कुछ उपचारों में से एक है। कब खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने सितंबर 2022 में इसे मंजूरी दे दीएजेंसी ने निष्कर्ष निकाला कि अभी तक इस बात के पर्याप्त सबूत नहीं हैं कि दवा मरीजों को लंबे समय तक जीवित रहने या बीमारी की प्रगति को धीमा करने में मदद कर सकती है।

इसने इलाज को सुरक्षित दिखाने वाले डेटा और एएलएस रोगियों की हताशा का हवाला देते हुए, बड़े नैदानिक ​​​​परीक्षण के परिणामों के लिए दो साल तक इंतजार करने के बजाय, वैसे भी दवा को हरी झंडी देने का फैसला किया। यह रोग रोगियों की मांसपेशियों को नियंत्रित करने, बोलने और बिना सहायता के सांस लेने की क्षमता को छीन लेता है और अक्सर दो से पांच वर्षों में मृत्यु का कारण बनता है।

तब से, संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 4,000 रोगियों ने उपचार प्राप्त किया है, एक पाउडर जिसे पानी में मिलाया जाता है और या तो पिया जाता है या फीडिंग ट्यूब के माध्यम से निगला जाता है। इसका सूची मूल्य $158,000 प्रति वर्ष था.

पिछले महीने, कैम्ब्रिज, मास के एमाइलिक्स ने घोषणा की कि 664 रोगियों के 48-सप्ताह के परीक्षण के परिणामों से पता चला है कि उपचार प्लेसबो से बेहतर काम नहीं करता है। कंपनी ने तब कहा था कि वह इस दवा को बाजार से वापस लेने पर विचार करेगी।

गुरुवार को, एमिलिक्स के सह-मुख्य कार्यकारी अधिकारी, जस्टिन क्ली और जोशुआ कोहेन ने एक बयान में कहा, “हालांकि यह एएलएस समुदाय के लिए एक कठिन क्षण है, हम उन हितधारकों के साथ साझेदारी में इस रास्ते पर आगे बढ़े हैं जो प्रभावित होंगे और एएलएस और अन्य न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारियों से पीड़ित लोगों के प्रति हमारी दृढ़ प्रतिबद्धता के अनुरूप।”

इस सप्ताह, एक कानूनी फर्म ने घोषणा की कि उसने आवेदन किया है एक वर्ग कार्रवाई मुकदमा कंपनी के स्टॉक खरीदने वाले निवेशकों की ओर से एमिलिक्स के खिलाफ। मुकदमे में आरोप लगाया गया है कि एमिलिक्स ने रिलीवरियो की व्यावसायिक संभावनाओं को बढ़ा-चढ़ाकर बताया, यह खुलासा नहीं किया कि मरीज़ छह महीने के बाद इलाज बंद कर रहे थे और नए नुस्खों की दर कम हो रही थी। मुकदमे में यह भी आरोप लगाया गया है कि कंपनी ने विश्लेषकों को रिलीवरियो के नुस्खों पर डेटा देखने से रोककर निवेशकों से नकारात्मक जानकारी छिपाने की कोशिश की।

मिस्टर क्ली और मिस्टर कोहेन ने लगभग एक दशक पहले रेलिव्रिओ की कल्पना की थी पूर्वस्नातक छात्रों ब्राउन यूनिवर्सिटी में. उनका विचार था कि लिवर एंजाइमों को विनियमित करने के लिए कभी-कभी इस्तेमाल किया जाने वाला पूरक टॉरसोडिओल और बाल चिकित्सा यूरिया विकार के लिए दवा सोडियम फेनिलब्यूटाइरेट का संयोजन, कोशिकाओं में दो संरचनाओं की शिथिलता को रोककर मस्तिष्क में न्यूरॉन्स को एएलएस जैसी बीमारियों में क्षति से बचा सकता है: माइटोकॉन्ड्रिया और एंडोप्लाज्मिक रेटिकुलम।

एफडीए को आम तौर पर दो प्रेरक नैदानिक ​​​​परीक्षणों की आवश्यकता होती है, आमतौर पर चरण 3 परीक्षण, जो चरण 2 अध्ययनों की तुलना में बड़े और अधिक व्यापक होते हैं। कम उपचार वाली गंभीर बीमारियों के लिए, एजेंसी एक परीक्षण और अतिरिक्त पुष्टिकरण डेटा स्वीकार कर सकती है। रेलिव्रिओ के लिए, डेटा केवल एक चरण 2 परीक्षण से आया था जिसमें 137 रोगियों ने या तो दवा या प्लेसबो लिया था, साथ ही एक विस्तार अध्ययन जिसमें परीक्षण समाप्त होने के बाद कुछ रोगियों का अनुसरण किया गया था जब वे जानबूझकर दवा ले रहे थे।

एजेंसी ने शुरू में सिफारिश की थी कि कंपनी 2024 में चरण 3 का परीक्षण पूरा होने तक दवा के अनुमोदन के लिए आवेदन न करे। एएलएस वकालत समूहों ने एफडीए को पुनर्विचार करने के लिए मनाने के लिए जोरदार अभियान चलाया।

मार्च 2022 में, FDA के स्वतंत्र सलाहकारों की एक समिति बहुत कम अंतर से फैसला हुआ उपचार अभी तक प्रभावी साबित नहीं हुआ है, इस निष्कर्ष पर भी पहुंचा गया एफडीए के अपने समीक्षक. इसके बाद एजेंसी ने एमिलिक्स को अधिक डेटा जमा करने की अनुमति दी और सितंबर 2022 में दूसरी स्वतंत्र सलाहकार समिति की बैठक निर्धारित करने का असामान्य कदम उठाया। वहां प्रस्तुत एक रिपोर्ट में, एजेंसी समीक्षक उन्होंने कहा कि वे नए डेटा को भी अपर्याप्त मानते हैं।

उस सुनवाई में, एफडीए के न्यूरोसाइंस कार्यालय के तत्कालीन निदेशक डॉ. बिली डन ने कंपनी से पूछा कि क्या, यदि उपचार को मंजूरी मिल गई लेकिन बाद में चरण 3 परीक्षण में विफल रहा, तो क्या वह स्वेच्छा से दवा बेचना बंद कर देगी।

श्री क्ली ने जवाब दिया कि यदि परीक्षण “सफल नहीं होता है, तो हम वही करेंगे जो रोगियों के लिए सही होगा, जिसमें स्वेच्छा से उत्पाद को बाजार से हटाना शामिल है।”

उस प्रतिबद्धता, साथ ही रोगियों और डॉक्टरों की भावनात्मक गवाही ने सात सलाहकार समिति के सदस्यों को अनुमोदन के पक्ष में राजी कर लिया, जबकि केवल दो ने विरोध किया। उस महीने बाद में, एफडीए ने यह कहते हुए मंजूरी दे दी कि “प्रभावशीलता के साक्ष्य के बारे में अवशिष्ट अनिश्चितता” थी, लेकिन “एएलएस की गंभीर और जीवन-घातक प्रकृति और पर्याप्त अपूरित आवश्यकता को देखते हुए, अनिश्चितता का यह स्तर स्वीकार्य है।” यह उदाहरण।”